A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche anunciaram, em 24 de setembro, o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), que foi solicitado pela própria empresa. O registro condicional permite a autorização temporária para uso ou comercialização de um produto, e a decisão foi oficializada no Diário Oficial da União.
A medida foi tomada após a análise de que os dados apresentados pela Roche não cumpriam os critérios regulatórios necessários para a manutenção desse registro no Brasil. A Anvisa destacou que o cancelamento não isenta a empresa das obrigações de monitoramento dos pacientes que já foram tratados com o medicamento durante os estudos clínicos, especialmente as crianças brasileiras que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O Elevidys é destinado a tratar pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara que causa deterioração progressiva dos músculos, resultando em perda de massa muscular e fraqueza devido à falta de produção adequada da distrofina, uma proteína fundamental para o funcionamento muscular.
O medicamento recebeu registro condicional em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com a condição de que a empresa apresentasse posteriormente dados adicionais sobre eficácia e segurança. A autorização no Brasil foi direcionada a crianças de 4 a 7 anos com DMD que ainda mantinham a capacidade de deambulação, cumprindo requisitos clínicos e laboratoriais específicos.
Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do produto no país, com base na Resolução (RE) 2.813/2025, aguardando novos estudos e respostas da Roche em relação à avaliação dos benefícios da medicação, motivada por relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes nos Estados Unidos.
Recentemente, em junho deste ano, alertas sobre graves problemas de segurança do produto foram discutidos em uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados. Desde então, a Anvisa tem enviado diversas exigências formais à Roche, incluindo a apresentação de dados sobre a segurança do medicamento, particularmente em relação à insuficiência hepática.
A Anvisa afirmou que, durante este período, a Roche manteve comunicação contínua e apresentou informações complementares em cumprimento das obrigações regulatórias vinculadas ao registro. Em nota divulgada, a Roche reafirmou seu compromisso com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias.
A Anvisa e a Roche também reiteraram seu compromisso com a saúde da população, defendendo que decisões regulatórias devem ser fundamentadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente no que se refere a terapias avançadas para tratamento de doenças raras e graves.
Simultaneamente, no dia 13 de setembro, a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento para DMD, o Duvyzat (givinostate), cujos estudos clínicos demonstraram sua capacidade de retardar a progressão da doença.
