A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou, nesta segunda-feira (24), a anulação do registro do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), uma terapia gênica destinada ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este medicamente é reconhecido como um dos mais caros do mundo, com um custo de aproximadamente R$ 20 milhões por dose única. Apesar de sua relevância, o Elevidys não estava integrado ao Sistema Único de Saúde (SUS) e seu acesso era obtido por meio de processos judiciais.
Desenvolvido nos Estados Unidos pela Roche, o remédio utiliza o princípio ativo delandistrogeno moxeparvoveque e consiste em uma única injeção que atua como uma terapia gênica, com o objetivo de corrigir genes defeituosos.
A decisão de revogar o registro partiu da própria fabricante, que tinha uma parceria com a empresa americana Sarepta Therapeutics para a comercialização do medicamento no Brasil. O Elevidys tornou-se um dos assuntos mais pesquisados no Google Trends na mesma data do anúncio.
Conforme informado pela fabricante, o cancelamento ocorreu porque os dados apresentados sobre eficácia e segurança do produto não atenderam aos critérios regulatórios necessários. A terapia tinha autorização condicional desde dezembro de 2024.
Em um comunicado, a Anvisa e a Roche esclareceram que essa revogação não altera as responsabilidades da empresa no que se refere ao acompanhamento de pacientes já expostos ao medicamento por meio de estudos clínicos e programas existentes. Isso inclui a vigilância contínua de segurança e a comunicação de informações relevantes à Anvisa para aqueles que receberam o Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
No Brasil, o medicamento era indicado para crianças de 4 a 7 anos com DMD que ainda conseguiam caminhar sem assistência e não apresentavam anticorpos pré-existentes contra o vetor viral utilizado na administração.
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara, neuromuscular e degenerativa associada ao cromossomo X, afetando predominantemente os meninos. Ela provoca a falta de produção da distrofina, uma proteína essencial para a proteção estrutural das membranas das células musculares, resultando em fraqueza e perda progressiva das habilidades motoras, respiratórias e cardíacas.
O Elevidys funciona como um vetor viral (AAVrh74) que transporta um transgene capaz de codificar uma versão encurtada e funcional da proteína, conhecida como microdistrofina. O intuito do tratamento era desacelerar a evolução da atrofia muscular com uma única aplicação.
Com a publicação do cancelamento no Diário Oficial da União, a importação, distribuição e comercialização do Elevidys estão oficialmente suspensas no Brasil. A Anvisa irá orientar sobre os procedimentos a serem adotados para os pacientes que já iniciaram a compra ou aplicação do medicamento.
